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來源: 發布日期:2023-08-03 瀏覽次數:765次
自2014年以來,學者們在多發性硬化癥領域取得了許多突破性進展,雖然美國FDA已批準了幾種治療MS新藥,但它們主要是針對復發緩解型多發性硬化癥(RRMS),對于進展型多發性硬化癥(PMS)仍缺乏有效治療方法。
Angela Genchi?等人在《Nature Medicine》期刊發表了一項關于PMS的1期臨床試驗,他們采用神經干細胞治療PMS患者,結果表明,干細胞治療PMS是安全可行和可耐受的(NCT03269071)。
試驗分為4個治療隊列(TC),每個隊列接受4種增加治療劑量之一的單次鞘內給藥(TC-A:0.7 × 106/kg,TC-B:1.4 × 106/kg、TC-C:2.8 × 106/kg和 TC-D:5.7 × 106/kg ± 10% )。
結果:①EDSS評分變化:移植前,EDSS評分平均每年增加0.24分(波動范圍0~0.70),移植后2年,EDSS評分平均每年增加0.13分(波動范圍0~0.70),較移植前病情進展明顯放緩。
③腦脊液變化:移植后3個月,腦脊液化學物理分析顯示,蛋白質和細胞增加(平均蛋白質±標準差40.8 ± 10.8毫克/分升與 47.6 ± 13.2 毫克/分升;每微升平均細胞數±標準差2.6 ± 1.6與7.9 ± 6.9,P = 0.01)。
總 結:在2年隨訪中沒有出現與干細胞移植相關的嚴重不良反應,接受最高劑量的患者腦萎縮率明顯較低,表明干細胞治療PMS的可行性、安全性和耐受性。這給未來在更大范圍的研究中,使用高劑量干細胞治療PMS提供了可靠依據。
參考文獻:
Angela Genchi 1,2,3, Elena Brambilla1, Francesca Sangalli2, Marta Radaelli2, Marco Bacigaluppi 1,2,3, Roberto Furlan 3,4, Annapaola Andolfo5, Denise Drago5, Cinzia Magagnotti5, Giulia Maria Scotti 6, Raffaella Greco7, Paolo Vezzulli 8, Linda Ottoboni1, Marco Bonopane9, Daniela Capilupo2, Francesca Ruffini 1, Daniela Belotti10,11, Benedetta Cabiati10,11, Stefania Cesana10,11, Giada Matera10,11, Letizia Leocani3, Vittorio Martinelli2, Lucia Moiola2, Luca Vago 7, Paola Panina-Bordignon1,3, Andrea Falini3,8, Fabio Ciceri3,7, Anna Uglietti12, Maria Pia Sormani 13, Giancarlo Comi3, Mario Alberto Battaglia14, Maria A. Rocca 2,3,15, Loredana Storelli15, Elisabetta Pagani 15, Giuseppe Gaipa 10,11 & Gianvito Martino 1,2,3. Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study. https://www.nature.com/articles/s41591-022-02097-3.